Segni e sintomi - Spiegazione delle malattie rare

Tempo stimato di lettura:
2 min

Codice ICD-10

  • D84.1

Sinonimi

  • Angioedema congenito,
  • Angioedema ereditario mediato dalla bradicinina,
  • Angioedema ereditario non istaminico,
  • Edema angioneurotico ereditario,
  • Edema angioneurotico familiare,
  • Edema di Quincke

Età

  • A qualsiasi età, i primi sintomi compaiono di solito nel secondo e terzo decennio di vita

Eredità

  • Autosomica dominante

Sintomi

  • Edema asimmetrico ricorrente, persistente per 3-5 giorni, della pelle o delle mucose del tratto gastrointestinale e delle vie respiratorie

  • Il gonfiore si verifica più frequentemente agli estremi, al viso e ai genitali esterni

  • non accompagnati da orticaria o prurito

  • Alcuni pazienti manifestano sintomi prodromici (preliminari) prima di un attacco, come:

    • Pelle bruciante

    • Lesioni cutanee (eritema marginale)

    • intorpidimento o parestesie

  • I gonfiori che coinvolgono gli organi addominali causano dolori intensi, spesso con nausea o vomito, dovuti a ostruzioni o palpazioni del tratto gastrointestinale

Angioedema Ereditario (HAE)

L’angioedema ereditario, o HAE per abbreviare, è una condizione rara e spesso fraintesa, caratterizzata da gonfiore ricorrente della pelle, delle mucose del tratto gastrointestinale e delle vie aeree. Questi episodi possono durare tra i tre e i cinque giorni e spesso appaiono in modo asimmetrico. Le estremità, il volto e i genitali esterni sono particolarmente colpiti nei casi di HAE.

Curiosamente, questi gonfiori non si verificano insieme a reazioni cutanee tipiche come orticaria (orticaria) o prurito (prurito). Tuttavia, alcuni pazienti riportano sintomi prodromici prima di un attacco, come sensazione di bruciore sulla pelle, cambiamenti visibili della pelle (eritema, lesioni cutanee, eritema sul fianco), intorpidimento o sensazioni di formicolio (parestesia).

Nei casi in cui l’EH colpisce gli organi addominali, può manifestarsi un dolore intenso, spesso accompagnato da nausea o vomito. Questi sintomi sono spesso causati da ostruzioni nel tratto gastrointestinale. Il gonfiore nella gola e nella laringe è particolarmente pericoloso, poiché può causare difficoltà a deglutire, mancanza di respiro e, nei casi peggiori, soffocamento se non viene fornita un’assistenza medica immediata.

Cause dell’angioedema ereditario

L’HAE è causata da una carenza o disfunzione della proteina inibitore C1 (C1-INH), che svolge un ruolo cruciale nella regolazione dell’infiammazione e della permeabilità vascolare. La condizione è ereditata in modo autosomico dominante, il che significa che un genitore affetto ha il 50% di probabilità di trasmetterla ai propri figli. Tuttavia, in alcuni casi, l’HAE può anche manifestarsi a causa di mutazioni genetiche spontanee.

Diagnosi e trattamento

Poiché l’HAE è una condizione rara, spesso viene erroneamente diagnosticata come reazione allergica o come un altro disturbo del gonfiore. Gli esami del sangue che misurano i livelli e la funzione di C1-INH, così come i livelli del complemento C4, sono essenziali per una diagnosi accurata.

Sebbene non esista una cura per l’HAE, i trattamenti moderni aiutano a gestire e prevenire gli attacchi. Le terapie includono la terapia sostitutiva C1-INH, antagonisti dei recettori della bradicinina e inibitori della calicreina, che aiutano a ridurre gli episodi di gonfiore e a migliorare la qualità della vita dei pazienti.

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